SANIDAD

La Consejería de Sanidad de la Junta deniega el tratamiento a una niña de 6 años

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foto: tyrius.org

La niña vive en Valladolid y está afectada de MPS VII (síndrome de Sly). La niña entró en el ensayo clínico de la compañía Ultragenyx. Los médicos que la tratan han solicitado formalmente que se le administre el tratamiento a la niña pero no han obtenido respuesta.

Comunicación Mucopolisacaridosis | 08/04/2019 - 11:09h.

Desde la asociación MPS España nos han hecho llegar este comunicado:

Hace aproximadamente unos 6 años, la compañía Ultragenyx puso en marcha el ensayo clínico de un medicamento de reemplazo enzimático para esta enfermedad. La compañía estuvo buscando candidatos para realizarles un estudio y determinar si cumplían los criterios de inclusión para formar parte del ensayo clínico. Estos candidatos se buscaron por todo el mundo ya que existen muy pocos afectados. En España, por ejemplo, sólo hay 5 casos. Uno de ellos es una niña que vive en Valladolid.

La niña entró en el ensayo clínico pero tiene que ir de Valladolid al Hospital Virgen del Rocío de Sevilla cada semana para que le administren el tratamiento. La compañía suministra el tratamiento hasta que se apruebe la comercialización del medicamento y se determine un precio. El mes de febrero de 2019 es cuando se suministra la última dosis del ensayo, puesto que ya se ha aprobado la comercialización del medicamento en España. En el resto de países se ha aprobado el medicamento con precio menos en España, que se aprueba el uso del medicamento sin precio.

Actualmente, y a pesar de que la compañía ha decidido ceder el medicamento a la niña de forma gratuita (ya que de TODOS los pacientes que están en el ensayo clínico es la que responde mejor al tratamiento), nadie en Castilla y León quiere hacerse cargo de administrarle el tratamiento. Desde la Consejería de Sanidad se le respondió a la familia que se marcharan a vivir a Sevilla, ya que era allí donde se le suministraba el tratamiento hasta ahora.

Los médicos que la tratan han solicitado formalmente que se le administre el tratamiento a la niña pero no han obtenido respuesta.

Desde MPS España, como asociación de pacientes afectados por Mucopolisacaridosis, también hemos hecho las gestiones pertinentes. Y el padre de la niña también ha hecho gestiones con el mismo resultado.

Como pueden imaginar, la situación es muy preocupante pues la niña lleva un mes y medio sin tratamiento (a pesar de que la compañía se lo suministra sin coste) porque el Gobierno de Castilla y León no toma la decisión de donde se le administra el tratamiento.

La enfermedad MPS VII (o síndrome de Sly), no tiene cura en la actualidad. Aparte del tratamiento sintomático, los tratamientos específicos (trasplante de médula ósea alogénico, terapia de reemplazo enzimático, y terapia génica) sólo se han probado en modelos animales (ratón).

Lo cierto es que la noticia de la denegación del tratamiento de la niña por parte de la Consejería desanidad de la Junta de Castilla y León es especialmente desafortunada ya que justamente el 28 de febrero coincidió con el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Y este año 2019 es el declarado como Internacional de las Enfermedades raras. La niña tiene un tratamiento gratuito que en su comunidad no le quieren administrar.

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